[프레스나인] 현재 파미셀의 파이프라인 중 개발단계가 가장 앞선 것은 알코올성 간경변 치료제로 개발 중인 셀그램-LC다. 지난 2020년 식품의약품안전처로부터 임상3상을 승인 받아 진행 중이다.

파미셀은 셀그램-LC의 임상2상을 마친 뒤 조건부허가를 받아 판매하는 것을 목표로 했지만, 2019년 반려 처분이 내려졌다. 이후 행정소송을 제기했지만 대법원까지 간 끝에 결국 패소하고 말았다.

다행히 파미셀은 소송을 진행하는 동시에 임상3상을 승인 받아 진행, 행정소송 패소의 여파를 최소화했다.

셀그램-LC는 환자 본인의 골수에서 채취한 중간엽줄기세포(MESENCHYMAL Stem Cells)를 체외에서 배양한 뒤 간동맥을 통해 간에 직접 주입하는 방식으로 투여한다. 

중간엽줄기세포는 다분화능을 가진 기질세포로, 뼈를 생성하는 조골세포를 비롯해 연골세포, 근육세포, 지방세포를 포함한 다양한 세포로 분화할 수 있다. 셀그램-LC는 이를 간경변증 치료에 활용하려는 것으로, 간경변증 환자의 손상된 간 조직에 줄기세포를 주입해 간세포의 재생을 촉진하고, 반복적인 간 손상으로 인해 발생하는 섬유화를 억제하며, 새로운 간세포 생성을 유도한다.

또한 간 손상 시 콜라겐과 같은 세포외기질이 축적돼 섬유화를 유발하는데, 셀그램-LC는 이러한 섬유화 과정을 억제해 간기능을 회복하는 데 도움을 준다. 

아울러 복수를 동반한 간경변증 환자에게도 적용할 수 있고, 복수를 조절해 환자의 삶의 질까지 개선하는 것을 목표로 하고 있다. 당초 셀그램-LC는 알코올성 간경변증을 적응증으로 개발했으나, 2023년부터는 복수를 동반한 간경변으로 적응증 확대를 추진하고 있다.

이전까지의 연구결과에서는 중간엽줄기세포의 간세포 분화능, 간세포 보호효과, 간성상세포의 사멸 및 활성화 억제, 간세포의 증식 유도, 면역조절 등 복합적인 기작을 보이는 것으로 나타났다.