[프레스나인] 박셀바이오의 주력 파이프라인은 NK플랫폼과 CAR 플랫폼에 기반한 세포치료제가 차지하고 있다. 하지만 박셀바이오는 다른 한편으로 저분자화합물을 이용한 표적항암제도 개발하며 새로운 가능성을 모색하고 있다.

VCB-1301은 MYO1D 단백질을 타겟으로 하는 저분자화합물 표적항암제로, 불응성 고형암을 대상으로 연구를 진행 중이다.

고형암 중 상당수는 상피세포성장인자 수용체(Epidermal Growth Factor Receptor, EGFR)를 비롯한 다수의 성장인자 수용체(GFR)가 암조직에서 활성화돼 암 진행을 주도한다.

따라서 이를 타겟으로 하는 2세대 분자표적항암제가 개발돼 고형암 치료에 사용하고 있지만, 돌연변이형 GFR에 의해 발생하는 치료저항성이 문제가 되고 있다. 다시 말해 GFR을 타겟으로 하는 치료제가 사용되고 있지만, 돌연변이가 발생하면서 내성이 나타나고 있는 실정이다.

VCB-1301은 정상형 및 돌연변이형 GFR이 원형질 막에 유지되도록 돕는 MYO1D 단백질의 기능을 차단해 GFR의 소실을 유도하고, 결과적으로 암세포의 성장과 전이를 억제한다. VCB-1301이 MYO1D 단백질을 분해하는 표적단백질 분해(target protein degradation, TPD)기전으로 작동해 GFR을 선택적으로 분해시켜 제거하는 것이다.

박셀바이오는 이 같은 VCB-1301이 기존의 티로신 키나제 억제제(TKI)나 단클론항체와 같은 GFR 기능차단 표적항암제에서 나타나는 치료 저항성을 극복할 수 있는 새로운 유형의 고형암 표적치료제가 될 것으로 기대하고 있다.

현재 박셀바이오는 유방암과 폐암, 신경교종, 대장암 등 고형암 세포주를 대상으로 한 in vitro 시험을 통해 1세대 항암제 대비 VCB-1301의 우수한 암세포 살상능을 확인했으며, 고형암 세포주를 이용한 in vivo 종양모델에서 효능 평가를 진행하고 있다. 

향후 작용기전 규명과 효능이 확인된 선도물질에 대해 특허를 출원한 뒤 비임상 시험에 사용될 후보물질을 도출, 이를 기반으로 연구를 이어나갈 계획이다.