[프레스나인] HLB그룹이 인수한 신약개발 스타트업 HLB뉴로토브가 조만간 실제 환자를 대상으로 신약을 검증할 예정이다. 

김대수 HLB뉴로토브 대표는 22일 열린 기자간담회에 참석해 “파킨슨병 치료제 NT-3을 개발하다 보니 미국 보스턴소아병원(Boston Children's Hospital)에서 연락이 왔다. 한 희귀질환 환자를 우리 약물로 치료할 수 있다는 걸 알았다”며 “내년 이 한 명의 환자를 위한 연구자 임상을 실시할 예정으로 매달 보스턴소아병원과 긴밀하게 회의하고 있다”고 밝혔다.

내년 NT-3을 투여받을 예정인 해당 환자는 약 1년 전, 생후 5개월에 ‘신경발달 장애를 동반한 조기 발병 중증 척수소뇌성 실조증 42(SCA42ND)’를 진단받은 것으로 전해진다. SCA42ND는 유전자 CACNA1G의 변이에 의해 발생하는 희귀질환으로 소뇌 위축, 발달 지연, 근력 저하 등의 증상을 일으킨다. 환자는 발병 후 3~4년 내 사망하는 것으로 알려졌다.

CACNA1G는 CaV3.1이라는 이름으로도 불리는데, NT-3는 이 CaV3.1 유전자를 차단해 파킨슨병을 치료하는 기전을 갖는다. 이에 따라 SCA42ND에도 효과가 있을 것이라는 분석이 도출된 것으로 보인다.

김 대표는 “환자에게 써본 약은 가치가 달라진다”며 “한 어린아이를 살릴 뿐만 아니라 여기에서 나온 임상 결과를 토대로 많은 파킨슨병 환자에게 도움을 준다는 전략으로 연구개발을 진행하겠다”고 말했다.

또 연구자 임상과 별도로 NT-3의 전임상 시험을 진행 중이라고 설명했다. 2027년 전임상을 끝내고 인간 임상을 신청한다는 계획이다. 

HLB뉴로토브가 NT-3와 함께 개발 중인 근긴장이상증 치료제 NT-1의 경우 전임상이 마무리돼 올해 10월 국내에서 임상 1상을 신청할 예정이다. 임상 진행과 함께 기술수출도 모색한다.

근긴장이상증은 의지와 무관하게 근육의 긴장이 증가하며 통증과 함께 몸의 일부 또는 전신이 뒤틀리는 병이다. 현재 주 치료제인 보툴리눔톡신은 내성 문제, 주사제 투여의 불편 및 고통 등 한계가 있다. 반면 NT-1은 내성 문제에서 자유로운 한편 먹는 약물로 개발되는 중이다.

김 대표는 “치료용 보툴리눔톡신 시장이 2030년 30조원 규모에 도달할 것이다. 많은 빅파마가 보툴리눔톡신을 근긴장이상 등 치료용으로 개발하는 중이다”며 “먹는 보툴리눔톡신인 NT-1이 그 시장을 많이 점유할 수 있을 것”이라고 바라봤다.