[프레스나인] 오스코텍은 세비도플레닙의 임상2상 연구결과가 유럽혈액학회(European Hematology Association 2023)에 제출된 최신임상연구 (last-breaking abstract) 가운데 Top5로 채택돼 학회 마지막날인 현지시각 11일 학회 메인 행사장인 페스탈(Festhalle)홀에서 구두발표를 했다고 밝혔다. 

이번 학회에선 삼성서울병원 혈액종양내과 장준호 교수의 구두발표를 통해 세비도플레닙 면역혈소판감소증 임상2상의 상세한 분석결과가 공개됐다. 면역혈소판감소증 임상2상은 한국, 미국, 유럽 5개국 32개 기관에서 총 61명의 면역혈소판감소증 환자(혈소판 개수 3만/µL 이하)를 대상으로 고용량(400mg), 저용량(200mg) 또는 위약을 12주에 걸쳐 하루 두 번 경구 투약 후, 4주간의 추적관찰을 통해 혈소판 증가 여부를 관찰하도록 설계됐다.

일차평가지표는 혈소판 수치 3만/µL 이상 및 기저 시점 대비 2배 이상 개선으로 정의된 반응률이다. 고용량군 64%(p=0.151), 저용량군 46%(p=0.504), 위약군 33%으로 높은 반응률을 보였던 탑라인 데이터와 더불어, 고용량군 73%(p=0.012), 저용량군 50%(p=0.178), 위약군 25%로 위약군 대비 두 배 이상의 높은 반응률과 더불어 통계적유의성이 확보된 추가 데이터를 이번 학회를 통해 공개했다.

이차평가지표 중 연속 2회 이상 혈소판 수치가 50,000/µL 이상으로 개선된 경우는 위약군 8% 대비 고용량군 41%(p=0.055), 저용량군 19%(p=0.371), 연속 2회 이상 혈소판 수치가 30,000/µL 이상으로 개선된 경우는 위약군 8% 대비 고용량군 50%(p=0.015), 저용량군 38%(p=0.049)로 나타나, 저용량군과 고용량군 모두에서 혈소판 수치가 눈에 띄게 개선된 것으로 분석됐다.

최종 6회 방문 중 4회 이상 혈소판 수치가 5만/µL 이상으로 개선된 경우는 위약군 0% 대비 고용량군 27%, 저용량군 19%였고, 혈소판 수치 중간값의 경우 개선된 후 잔여 투약기간 동안 5만/µL 이상으로 유지돼 지속적인 혈소판 반응이 확인됐다. 위약군의 구제요법 사용 비율은 58%로, 고용량군 18%, 저용량군 15%에 비해 높은 구제요법 사용 비율이 관찰됐다.

오스코텍은 이번 학회에서 세비도플레닙의 적응증 확장 노력의 일환으로 한양대학교 윤지희 교수 등과 공동으로 진행한 항인지질항체증후군(APS) 동물모델 실험 결과도 함께 발표했다. 

APS는 항인지질항체 생성으로 인해 혈액응고가 촉진돼 뇌경색, 심근경색, 유산 등으로 이어질 수 있는 질환으로, 현재 예방차원의 항혈전제 처방 외에 허가된 질환변형요법은 없는 상황이다. 

이번 연구를 통해 세비도플레닙이 마우스 APS 질환모델에서 혈전 생성의 위험성을 현저히 감소시킴을 확인해 APS 치료제로서의 개발 가능성을 보였고, 이 연구결과는 지난 9일 혈전증의 신규 진단 및 치료 세션에 구두발표로 선정돼 윤태영 대표가 직접 발표했다.

윤태영 오스코텍 대표는 “세비도플레닙을 복용함으로써 기존 치료제가 듣지 않는 면역혈소판감소증 환자의 혈소판 수치가 눈에 띄게 개선됐고, 특별한 부작용은 관찰되지 않았다”며, “세비도플레닙이 면역혈소판감소증 환자분들께 높은 안전성과 좋은 효능을 가진 치료대안이 될 수 있을 것으로 기대될 뿐만 아니라, APS 등 기타 자가면역질환에 대한 추가적인 적응증 개발을 통해 그 가치를 더욱 높여갈 수 있을 것”이라고 말했다.

한편, 오스코텍은 6월말 임상시험결과 보고서 수령 후 FDA 희귀의약품지정을 신청할 계획이다. FDA는 미국내 환자수가 20만명 미만인 희귀질환 치료제에 대해 희귀의약품으로 지정하고, 7년간 시장독점권을 부여하는 등의 인센티브를 제공하고 있다.