[프레스나인] ◇큐리언트, 고형암 치료제 Q901 국제일반명 '모카시클립' 확정
큐리언트는 CDK7 저해 항암제 Q901의 국제일반명이 ‘모카시클립(mocaciclib)’으로 확정되었다고 12일 밝혔다.
큐리언트는 세계보건기구(WHO)로부터 Q901의 국제일반명(International Nonproprietary Name, INN)으로 ‘모카시클립(mocaciclib)’을 공식 부여받았으며, 동일한 명칭으로 미국 채택명칭위원회(USAN Council)의 승인을 받아 국제일반명을 최종 확정했다.
국제 일반명은 해당 물질이 전 세계적으로 동일한 명칭으로 식별될 수 있도록 하는 국제적 표준이다. 이는 약물의 글로벌 허가와 사업 개발을 위한 필수 절차로, 규제 문건, 임상시험, 학술 발표 등에서 사용된다. 앞으로 해당 성분을 포함한 제품에는 ‘모카시클립’이라는 명칭이 일반명으로 사용된다.
모카시클립은 2015년 큐리언트가 독일의 막스플랑크연구소로부터 도입하여 초기 연구 단계에서부터 CDK7에 대한 높은 선택성을 갖도록 최적화해 도출한 혁신 신약이다. 세포 주기 및 전사의 핵심 효소인 CDK7을 저해하는 기전을 가진 모카시클립은 유사 기전 경쟁약물 중 리딩 그룹 약물로서, 현재 다양한 고형암 환자를 대상으로 임상 1상 시험에서 안전성 및 효능을 검증 받고 있다.
또한 큐리언트는 모카시클립의 높은 선택성을 통해 CDK7 단백질의 기능과 약리적 효용성을 새롭게 규명하고 있다. 최근에는 모카시클립을 통한 CDK7 저해가 ADC의 불응 및 내성 기전을 극복할 수 있음을 확인하고, 이를 기반으로 글로벌 ADC 개발사들과 활발한 논의를 이어가고 있다.
큐리언트 남기연 대표는 “국제일반명 등재가 약물 후보물질이 가지는 리스크가 임상 시험을 통해 어느 정도 해소되었을 때 이루어 지는 것이 일반적인 관례인 것을 감안하면, 모카시클립 일반명 등재는 시의 적절한 것 같다”며, “현재 모카시클립이 보여주는 새로운 기전에 대한 관심이 늘어나는 것과 더불어 임상 1상 시험에서 긍정적인 안전성 데이터가 도출되고 있어 모카시클립의 상업화 잠재력을 높이 기대하고 있다”고 말했다.
◇메드팩토, 관계사 ‘셀로람’ 간부전 치료제 ‘EASL’서 전임상 결과 발표
메드팩토(대표 김성진)는 관계회사 셀로람(Celloram)의 간 질환 치료제 후보물질 ‘CLM-022’의 전임상 연구 결과가 ‘유럽간학회(EASL, European Association for the Study of the Liver)’ 연례회의에서 발표됐다고 12일 밝혔다.
‘EASL’은 전 세계 간 질환 치료 및 연구 분야 최대 학회로, 올해는 지난 7~10일 네덜란드 암스테르담에서 개최됐다.
이번 발표는 셀로람의 파트너사인 프랑스 젠핏(Genfit)을 통해 진행됐다. ‘CLM-022’는 지난 2023년 간 질환 분야 선도기업 젠핏에 기술 이전된 바 있다.
CLM-022’는 급성만성간부전(ACLF, Acute-on-Chronic Liver Failure) 등 중증 간 질환 치료를 목표로 NLRP3 염증조절복합체(inflammasome)의 발현 및 활성화를 억제하는 혁신신약 후보물질이다. ACLF는 단기 사망률이 80%에 이르는 심각한 질환임에도 현재 승인된 치료제가 없고 간 이식도 제한적이다.
젠핏 연구팀은 ‘CLM-022’가 세포 및 동물 모델에서 IL-1β 분비를 감소시키고 우수한 염증 완화 효과를 보인다는 것을 확인, ACLF 치료제로서의 높은 가능성을 보였다고 강조했다. 특히 이번 ‘EASL’에서는 지난해 미국간학회(AASLD)에서 발표된 전임상 데이터에 간 손상 예방 및 전신 염증 완화 등 최신 연구 결과가 추가됐다.
메드팩토 관계자는 “이번 발표를 통해 ‘CLM-022’의 염증 억제 효과와 안전성을 더욱 강력히 입증했으며, 기술이전에 따른 마일스톤(단계적 기술료) 수령 가능성도 한층 높아졌다”고 말했다.
셀로람은 메드팩토가 출자하고 김성진 메드팩토 대표가 공동 창업한 미국의 신약개발 기업으로 메드팩토가 약 24%의 지분을 보유하고 있다. ‘CLM-022’는 메드팩토의 글로벌 파트너십 전략의 일환으로 개발되고 있다.
한편 ACLF는 고령화와 생활방식 변화 등으로 인해 전 세계적으로 환자가 증가할 것으로 예상되고 있다. ACLF 관련 의료비는 2021년 미국에서만 64억 달러(한화 약 9조 원)을 기록했다.
◇목암생명과학연구소, 창립 41주년 기념식 개최
목암생명과학연구소(소장 신현진, 이하 목암연구소)는 지난 9일 서울 서초동에 위치한 연구소에서 창립 41주년 기념식을 개최했다고 밝혔다.
바이오 신약개발의 산실로 오랜 명성을 유지해 온 목암연구소는 지난 2022년 인공지능(AI) 기반의 신약개발 연구소로 탈바꿈했다. 이후, mRNA 치료제 개발을 위한 AI 플랫폼 연구를 필두로 서울대병원 등 다수의 기관과 함께 난치성 희귀질환의 진단 및 분석용 AI 모델 개발, 치료용 화합물의 특성 예측 및 디자인, 단백질 또는 항체의 기능 향상을 위한 최적화 AI 모델 개발 등 다방면으로 연구분야를 확장해 왔다.
신현진 소장은 이날 창립기념사를 통해 “하루가 다르게 변화하는 기술 환경 속에서 끊임없이 배우고 성장하는 조직만이 살아남을 수 있다”며, “좋은 약을 더욱 빠르고 효율적으로 디자인하고 개발할 수 있는 AI, 질병과 약의 작동원리를 정확하게 파악해 신약개발의 방향을 제시할 수 있는 AI를 만드는 것이 우리의 목표”라고 말했다.
이날 기념식에서는 김호철 책임연구원이 10년 장기근속 표창을 수상했다.
한편, 목암연구소는 지난해 7월부터 연합학습 기반 신약개발 가속화 프로젝트(K-MELLODDY)에 참여하여 체내 약물의 동태학 파라미터들을 예측하는 등 실제 산업계에서 활용이 가능한 AI 모델 또한 개발 중이다.
♢엠서클, AI 활용한 GMP 고도화 방안 제시
엠서클(대표 김승수)은 국내 최대 데이터 완전성 세미나에서 규제 관리 도구인 'GxP 솔루션'의 제약·바이오 산업 특화 AI 기능과 사례를 소개했다고 밝혔다.
이번 행사는 한국제약바이오협회에서 주최하고 경영전람에서 주관하는 연례 세미나로 올해는 'Update for Data Integrity 2025'를 주제로 고양시 킨텍스에서 열렸다. 국내 제약·바이오 데이터 완전성(Data Integrity) 분야에서 가장 규모가 크다.
엠서클의 'GxP 솔루션'은 제약·바이오 기업이나 연구소, 병원 등에서 의약품 품질 관리 기준(GMP), 임상시험 관리 기준(GCP), 비임상을 위한 실험실 관리 기준(GLP) 등 각종 산업 규제 준수를 위해 활용하는 솔루션이다. 생산·품질 관리 시스템부터 실험실 정보 관리, 전자문서관리, 학습관리, 전자연구노트 등 다양한 서비스를 바탕으로 규제 대응을 지원하고 있다.
이날 세미나에서는 성호경 엠서클 GxP사업부장이 연자로 나서 'GMP에서의 AI 활용'을 주제로 AI의 도입 필요성과 효과, GxP의 AI 솔루션, 보안 전략에 대해 소개했다.
성호경 사업부장은 "GMP 등 각종 규제 대응에 있어서도 비용과 시간 절감, 리스크 대응 강화를 위해 AI 도입을 원하는 기업들이 늘고 있다"며 "규제 대응의 특성상 정확도와 제약바이오 산업에 대한 이해도가 중요한 만큼 엠서클의 GxP 솔루션처럼 특화된 서비스를 이용하는 게 여러모로 유리하다"고 말했다.
엠서클의 'GxP 솔루션'에 접목된 AI 챗봇인 'GxP 챗(GxP Chat)'은 일반적인 수준의 가이드라인을 제공하는 기존 AI 챗봇들과 달리 표준 작업 지침서(SOP) 등 내부정보와 분산된 규제 정보를 통합 분석하고 근거 문서까지 출력해 신뢰할 수 있는 정확한 답변을 제시하는 것이 특징이다.
예를 들어 '검체채취실의 청소 주기'에 대한 질문에 대해 기존 AI 챗봇의 경우 '의료기관 지침이나 내부 규정에 따라 정해진다' 정도의 일반적인 답변을 하는 데 반해 GxP 챗은 작업 지침과 규제 정보에서 관련 문항을 찾아 정확한 정보를 알려줄 뿐 아니라 실제 근거 문서를 출력해 보여주기 때문에 규제 대응에 활용하기 편리하다.
글로벌 규제 대응에 특화된 번역 기능도 제공한다. 엠서클 GxP 솔루션의 AI 번역 서비스는 자유롭게 등록 가능한 용어집을 지원해 전문적인 번역에 유리하며 워드, 엑셀, PPT, PDF 등 다양한 파일 형식도 지원한다.
논문기반 챗봇인 'MedIT'의 경우 논문을 기반으로 한 정보 획득에 특화된 서비스다. 논문 핵심 정보 요약을 제공하고 키워드를 기반으로 최신 논문을 메일로 받아보거나 추천받을 수 있다.
엠서클은 이러한 R&D 성과를 바탕으로 품질 관리 시스템(QMS)에서 단순 수기 반복업무를 줄이기 위한 일탈보고서 자동 작성 기능도 이르면 26년 상반기 베타버전으로 선보일 예정이다.
김승수 엠서클 대표는 "엠서클의 GxP 솔루션은 규제 대응에 특화된 도구로서 기존 AI 대비 차별화된 강점들을 바탕으로 관련 서비스를 지속 고도화할 계획"이라며 "앞으로도 제약·바이오 산업에 최적화된 AI 기술을 접목해, 국내외 품질과 규제 대응 효율을 높이고 고객사가 글로벌 시장 경쟁력을 강화할 수 있게 지원하겠다"고 말했다.
♢코오롱제약, 한국벡스팜제약과 포탈락시럽 코프로모션 계약 체결
코오롱제약(대표이사 전재광)은 한국벡스팜제약(대표이사 윤계범)과 프리바이오틱스 일반의약품인 '포탈락시럽(성분명 락티톨일수화물)'에 대한 코프로모션 계약을 체결, 소아과 및 소화기내과 시장 확장에 나선다고 밝혔다.
이번 계약을 통해 코오롱제약은 포탈락시럽의 전국 병·의원 유통 및 판매를 독점적으로 담당하게 된다. 포탈락시럽은 국내 최초로 유일하게 허가 및 유통이 가능한 락티톨일수화물 성분의 일반의약품으로, 장내 유익균의 성장을 유도해 부드러운 배변을 돕는 포도향의 액상 변비 치료제다.
포탈락시럽의 주성분인 락티톨일수화물은 유산균 전문 제조업체인 미국 듀폰-다니스코 社에서 개발한 성분으로 삼투성 완화제 효과를 통해 장운동을 개선하고, 장내 유익균 증식을 촉진하는 프리바이오틱스 기능을 겸한다.
복용 시 대장에서 장내세균에 의해 분해돼 유기산을 생성하고, 장내 산성화를 유도해 유익균 증식을 촉진하며 유해균 증식을 억제한다. 또한 순한 삼투성작용에 의해 장 내 수분량을 증가시켜 배변 부피를 늘리고, 통증 없는 부드러운 배변을 유도함으로써 장 기능 정상화를 돕는다.
아울러 락티톨은 당지수(GI)가 6으로 매우 낮은 난소화성 성분으로, 체내에 거의 흡수되지 않아 혈당 수치에 영향을 주지 않으며, 고령자, 신장·간 기능 저하자, 비만 환자, 유소아, 임부에서도 비교적 안전하게 사용할 수 있다.
제품은 포도향 시럽 제형으로 냉/온음료, 씨리얼, 푸딩, 커피 등에 혼합하여 복용할 수 있으며, 당도 및 점도가 낮아 유소아도 거부감 없이 복용 가능하다.
코오롱제약 관계자는 "포탈락시럽의 주성분인 락티톨은 2020년 2월 FDA로부터 성인 만성 특발성 변비 치료를 위한 삼투성 완하제로 승인받아 안전성과 유효성이 입증된 성분으로, 변비 치료의 첫 선택지로 충분한 경쟁력을 갖춘 제품"이라며 "자사 유산균제제와의 시너지를 통해 장 건강 솔루션을 더욱 강화해 나가겠다"고 밝혔다.
