[프레스나인] HLB그룹 계열사 HLB테라퓨틱스의 안과질환 치료제 RGN-259의 후속 적응증이 선정됐다. 회사는 현재 임상 3상이 진행중인 신경영양성각막염(NK)과 비슷한 희귀 안질환을 대상으로 치료제의 효능을 검증한다는 계획이다.

HLB테라퓨틱스 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)의 힌다 클라인만(Hynda Kleinman) 최고과학책임자(CSO)는 22일 소피텔 앰배서더 서울 호텔에서 열린 HLB포럼에 참석해 RGN-259의 신규 적응증으로 각막윤부줄기세포결핍증(LSCD)을 선정했다고 밝혔다.

클라인만 CSO는 "현재 LSCD에 관한 동물실험을 추진하고 있다. 연내 실험을 시작할 예정이다"며 "RGN-259의 안전성 데이터가 이미 있는 만큼, 전임상이 끝난 뒤에는 임상 1상을 건너뛰고 임상 2상을 시작할 수 있을 것"이라고 내다봤다.

LSCD는 각막의 투명도를 유지하는 윤부줄기세포의 손상으로 지속적 각막상피 결손 및 혼탁이 발생하는 난치성 질환이다. 의료계에 따르면 외상, 염증, 무분별한 콘택트렌즈 착용 등으로 유병률이 증가하고 있으나 국내에서는 아직 효과적인 치료법이 없다. 유럽에서는 줄기세포 치료제 홀로클라(Holoclar)가 유일한 치료제로 승인돼 있는 상태다. 시장 규모는 약 29억달러 수준으로 추정됐다.

RGN-259는 해로운 자극 제거, 눈물막 개선 및 염증 조절, 상피세포 재생 등의 효과를 통해 안구 표면 미세환경을 회복함으로써 LSCD를 치료할 것으로 기대된다. 클라인만 CSO는 특히 RGN-259의 투여가 간단하고 휴대 및 보관도 용이하다는 점에서 기존 LSCD 치료제 대비 경쟁력이 충분할 것으로 내다봤다. 이는 현재 주요 적응증인 NK에 관해서도 적용되는 장점이다.

NK의 경우 현재 유럽과 미국에서 임상 3상이 진행되는 중이다. 유럽 임상 3상은 환자 모집을 마치고 6월 말을 목표로 최종 데이터 도출을 준비하는 중이다. 미국 임상 3상의 경우 올해 9월 환자 등록을 마친다는 목표다. 

HLB 측에 따르면 NK 적응증에서 RGN-259의 경쟁 약물인 옥서베이트(Oxervate)는 2023년 매출 8억2800만달러 이상을 기록했고 2024년에는 10억달러 이상을 벌어들인 것으로 추정됐다. 이에 따라 RGN-259의 상업화에 대한 기대감도 높아지는 상황이다.